A génterápiában egy hibás gént helyettesítünk egy vírus alkalmazásával, hogy egy normális gént inszertáljanak. Mi lesz a kezelés sikeres?

A génterápiában egy hibás gént helyettesítünk egy vírus alkalmazásával, hogy egy normális gént inszertáljanak. Mi lesz a kezelés sikeres?
Anonim

Válasz:

Nincs immunreakció és a gén sikeres rekombinációja.

Magyarázat:

A megtervezett vírusok a génterápia ígéretes „eszköze”. A vírusok természetes képességét kihasználjuk a DNS bejuttatására a gazdaszervezet sejtjeibe. A vírus patogén DNS-ét a kívánt gén helyettesíti. A vírust hordozóanyagként használhatjuk, hogy ezt a DNS-t egy gazdasejtbe juttassuk.

Ahhoz, hogy sikeres legyen, a bevezetett „jó gén” -nek helyettesítenie kell a „gén gént” a gazdasejtben. Ez történhet homológ rekombináció. Ha ez a folyamat jobb, a gén beágyazódik a sejt genetikai információiba, és továbbadható a következő generációknak.

Nagyon szép és ígéretes technika, de sok van kihívások:

  • megakadályozzák az immunreakciót, amely megölheti azt a sejtet, amelyben a DNS-t bevezették
  • irányítsa a vírust a megfelelő sejttípusra; a szaporítósejtekbe történő bevitel általában nem kívánatos
  • a rekombinációnak a genom megfelelő helyén kell történnie. Ha rossz helyen van beépítve, akkor más géneket is leállíthat (inaktiválhat)
  • rekombináció után a génnek aktívnak kell lennie, de nem túl aktív, azaz a terméket megfelelő mennyiségben kell előállítani